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年神经领域研究进展盘点丨梅斯医述

导语:小M为您精选神经领域年度研究热点。来源:梅斯医学白驹过隙,时间过得好快,不经意间年即将结束,回望年,神经领域涌现出哪些非常有临床意义的重要研究,小编带你一起来梳理一下!

1.多项临床研究表明药物治疗偏头痛有戏

doi:10./NEJMoa;doi:10./S-(19);

doi:10./S-(19)-X

Ubrogepant是口服的小分子降钙素基因相关肽受体拮抗剂,可用于急性偏头痛治疗。顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章,研究人员进行了一项随机试验,以评估Ubrogepant的疗效、安全性和副作用。该研究共有名参与者;位患者接受安慰剂,位患者接受50mgUbrogepant,位患者接受mgUbrogepant。安慰剂组在2小时没有疼痛的受试者百分比为11.8%,50mgUbrogepant组为19.2%(P=0.,经多重性校正,与安慰剂比较),mgUbrogepant组为21.2%(P0.)。最常见的不良反应包括恶心、嗜睡和口干。需要进一步的试验来确定Ubrogepant对急性偏头痛治疗的持久性和安全性,并将其与其它偏头痛药物进行比较。Ubrogepant化学结构式,图片来自WikipediaCommons在第二项III期临床试验中,研究人员考察了在既往治疗对2-4类偏头痛药物无反应的患者中,完全人源化的降钙素基因相关肽(CGRP)抗体Fremantezumab的有效性和耐受性。名患者参与研究,其中偶发性偏头痛例(39%),慢性偏头痛例(61%),分为安慰剂组(n=)、季度Fremanezumab组(n=)或每月Fremanezumab组(n=)。在12周内,治疗组月平均偏头痛天数较安慰剂大幅减少(与安慰剂相比,季度组最小二乘均值LSM差异为-3.1,月度组为-3.5)。组间不良事件率差异不显著。由此可见,Fremangezumab对先前多种药物治疗失败的偏头痛患者仍具有较好的预防效果。在第三项临床试验中,研究人员考察了新型口服Rimegepant崩解片在偏头痛急性治疗中的疗效、安全性和耐受性。名18岁以上的偏头痛史至少1年的患者接受了治疗,其中rimegepant组人、安慰剂组人参与疗效评估。服药2小时后,崩解片的止痛效果优于安慰剂(21%vs11%);崩解片组最困扰症状消失较好(35%vs27%)。最常见的不良反应是恶心(崩解片n=11[2%];安慰剂n=3[1%])和尿路感染(崩解片n=10[1%];安慰剂n=4[1%])。由此可见,75mgRimegepant崩解片可有效缓解急性偏头痛患者症状,耐受性与安慰剂相似。

2.Nature:复旦大学鉴定出4种自噬体连接化合物有望治疗亨廷顿舞蹈病等polyQ疾病

doi:10./s---1

在一项新的研究中,来自中国复旦大学的研究人员制定出一种创新的药物研发方法:使用自噬小体绑定化合物(autophagosome-tethering







































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